1月7日，深圳市人大常委會發布消息稱，全國首部細胞和基因產業專項立法《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》（下稱《條例》）已獲表決通過，將于3月1日起施行。這也意味著備受關注的細胞和基因藥物拓展性臨床試驗制度正式落地，正在開展臨床試驗用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因藥物，或可在開展這一試驗的醫療機構內用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者。
生物醫藥產業是深圳市“20+8”產業集群新興產業之一，“細胞和基因”則是生物醫藥產業中最具創新力、發展前景最廣闊的細分領域。作為首批國內生物醫藥產業基地和自主創新示范區，深圳近年來在該領域出臺了多個配套扶持政策，引入海內外高層次人才團隊，建設干細胞與細胞治療領域各類創新載體。
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數據顯示，2020年深圳生物醫藥產業增加值為408.25億元，同比增長24.4%，總產值已經突破3000億元；2021年生物醫藥產業營業收入461億元，并力爭在2025年，營業收入達到1000億元。
但與國內部分兄弟省市相比，深圳細胞和基因產業還存在一些制約產業發展壯大的瓶頸問題，如基礎研究有待加強、產業鏈不夠完善、醫療機構無法滿足臨床研究需求等。
此次立法則是針對產業發展中的痛點、難點和瓶頸問題展開，將有助于促進細胞和基因產業落實創新驅動戰略，推動深圳的生物醫藥產業實現跨越式發展。
這部立法的突破性和創新性在哪？南方+為你逐一解讀——
1、通過毛發、排泄物等獲取細胞不限定專業醫療衛生機構
《條例》對細胞采集和儲存行為進行了規范。為提高細胞和基因采集效率，降低采集成本，規定通過損傷性或者侵入性手段獲取細胞進行的血液樣本和組織樣本的采集，應當由具有相應資質和條件的醫療衛生機構進行。而收集毛發、排泄物等非損傷性、非侵入性手段獲取細胞對于采集人員、設備的技術要求較低，則無需限定由專業醫療衛生機構完成。
醫療衛生機構采集細胞應符合醫療技術規范，并在執業登記范圍內開展采集。采集細胞前，應當明確告知被采集人采集目的、采集用途、對健康可能產生的影響、個人隱私保護措施、被采集人的權利義務等事項，并取得被采集人的書面同意。
為確保監管措施落地，深圳市衛生健康部門還將會同市市場監管部門制定細胞采集和儲存管理辦法。
2、鼓勵開發細胞和基因領域保險產品
臨床研究與臨床試驗是細胞和基因產業中的關鍵環節，《條例》以產業發展需求為導向，擬從多維度推動其質量發展。
一是促進產學研聯動發展，鼓勵企業、高等院校、科研機構、醫療機構開展產學研合作，共享產業資源，支持細胞和基因重大理論、原創技術、前沿交叉學科等領域的基礎研究，合作開展細胞和基因領域的臨床試驗以及臨床研究。
二是規定開展細胞和基因領域臨床研究與臨床試驗，應當維護受試者的尊嚴，保障受試者生命健康權、知情同意權、隱私權、退出權以及獲得醫療救治和經濟補償等權益；通過鼓勵保險公司開發細胞和基因領域保險產品，分擔細胞和基因領域臨床研究與臨床試驗風險。
三是鼓勵在細胞和基因領域的臨床研究中推動真實世界數據有效積累，提升真實世界數據的適用性，為新藥注冊提供安全性和有效性的證據，或者為已上市藥品的說明書變更提供證據。
此外，還將激發醫學科技創新的活力，調動醫療機構、醫療衛生人員參加臨床研究與臨床試驗的積極性。
3、推動拓展性臨床試驗用藥制度落地
為在保障細胞和基因藥物安全性、有效性的前提下提高藥物可及性，《條例》在不變通國家審批權限，不降低審批標準的前提下，對細胞和基因藥物拓展性臨床試驗制度予以具體規定。
一方面，規定對正在開展臨床試驗用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細胞和基因藥物，經醫學分析認為獲益可能大于風險，符合倫理要求，按照國家規定審查，并取得知情同意后可以在開展臨床試驗的醫療機構內通過拓展性臨床試驗用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗的患者。
同時明確規定開展細胞和基因藥物拓展性臨床試驗的，應當已經完成支持新藥品上市注冊的臨床試驗階段，藥物注冊申請人已經向國家藥品監督管理部門提交上市許可申請，并按照國家規定申請開展拓展性臨床試驗且獲得批準。在已有數據支持細胞和基因藥物安全性和有效性的基礎上，進一步提升藥物可及性。
另一方面，明確在進行細胞和基因藥物拓展性臨床試驗前，醫療機構、臨床試驗申辦者應當向患者披露可能影響患者作出決定的必要事項，包括使用細胞和基因藥物的可能效果、風險、不良反應、救濟措施等，并就風險來源、風險后果向患者進行特別提示，患者在理解上述事項的基礎上，簽署知情同意書；同時規定受試者享有無條件隨時退出的權利，并進一步完善醫療機構、臨床試驗申辦者在受試者退出時的告知義務。
4、鼓勵基因技術研發使用
基因技術的應用是生物醫藥產業未來的發展方向，深圳的基因測序和生物信息分析技術躋身世界前沿，此次《條例》設專章支持其創新。
首先是對開展基因測序技術、生物信息分析技術的研究，開發具有核心知識產權的基因測序工具以及配套設備、軟件和數據庫等給予支持，并鼓勵企業和科研機構參與制定基因測序、生物信息分析相關的國際標準、國家標準、行業標準和團體標準，以及支持醫療機構在輔助臨床診斷中運用基因診斷技術。
但鑒于因基因檢測而產生的個人生物特征信息的重要性，以及泄露和不當使用對個人產生基因歧視等極大的消極影響，《條例》認為有必要在基因檢測多個環節采取去標識化等措施，規定使用基因測序信息應當獲得受檢者同意，以保障基因信息安全，保護受檢者隱私。
此外，明確以基因測序結果對疾病風險、用藥方案、營養代謝、生育風險等作出判斷的，應當有合理依據，并說明依據來源。
5、助力細胞和基因產品申請上市許可和生產
為促進細胞和基因領域科研成果轉化應用，《條例》將助力細胞和基因產品申請上市許可和生產。
規定市場監管部門為企業申請細胞和基因創新藥物與醫療器械上市注冊提供政策咨詢、全流程業務指導等前期服務；針對符合突破性治療藥物標準、附條件批準上市標準、優先審評審批標準和特別審批程序標準等審評條件的產品，建立便捷通暢的咨詢通道，支持、協助企業與國家藥品監督管理部門、廣東省藥品監督管理部門就注冊、審評、許可等問題進行溝通交流，及時跟蹤注冊進度，指導企業向國家藥品監督管理部門申請上市注冊。
同時，支持細胞和基因藥品、醫療器械注冊申請人向廣東省藥品監督管理部門申報生物醫藥產業重點項目、重點企業，并給予便利服務；支持深圳市藥品檢驗研究院承接國家藥品檢測機構細胞和基因產品質量檢驗檢測等，并支持其申請國家生物制品批簽發機構資質；推動建立由深圳市藥品檢驗研究院為主體，其他具有資質的第三方專業檢驗檢測機構參與的市細胞和基因產品檢驗檢測平臺，提高細胞和基因產品檢驗檢測服務能力。
6、推動設立人類遺傳資源審批管理平臺
《條例》還從優化政府服務、覆蓋全產業鏈、加強人才保障、創新產業集群等角度制定相關扶持措施，具體包括：
通過提高審批效率、開辟綠色通道、提供指導服務等扶持措施強化產業基礎；
支持國家藥品監督管理部門藥品審評檢查大灣區分中心和醫療器械審評檢查大灣區分中心建設；為企業、科研機構、醫療衛生機構申請人類遺傳資源審批提供咨詢、指導服務；推動設立人類遺傳資源審批管理平臺，提升人類遺傳資源審批服務能力；推動細胞和基因產業配套協作，構建全鏈條產業孵化體系，完善全流程產業服務。支持企業開展細胞和基因產業鏈必需的關鍵設備、試劑、耗材的核心技術攻關，促進供應鏈、供應鏈自主可控；通過績效激勵、科技成果轉化獎勵等方式加強人才隊伍建設，提高科研積極性；劃定專門園區，鼓勵細胞和基因產業創新集群發展，支持細胞和基因產業重大項目、重大平臺、重大載體資源向園區傾斜，完善產業空間保障。
責任編輯：Rex_07
